מחקרים רפואיים – כללי

מחקר רפואי (ידוע גם כ"מחקר קליני") הוא שלב בפיתוח תרופות הבוחן את יעילותן ובטיחותן של תרופות הנועדות לשימוש של בני אדם. מחקרים רפואיים אלו הם הדרך המהירה והבטוחה ביותר למציאת טיפול נאות ושיפור איכות החיים של בני אדם. מחקר רפואי בודק את יעילותו ובטיחותו של טיפול ניסיוני או שימוש חדש בטיפול מוכר.

משתתפים במחקר רפואי הינם מתנדבים הלוקחים חלק פעיל בשמירה על בריאותם, זוכים לטיפול חדשני לפני שהוא נגיש לקהל הרחב ואף מסייעים לאחרים על ידי תרומה לחקר הרפואה.

מחקרים רפואיים בהם משתתפים בני אדם נערכים בהתאם לאמנת הלסינקי. אמנה זו שנחתמה בשנת 1974, נוסחה על ידי ארגון הרופאים העולמי ומטרתה להבטיח כי מחקרים רפואיים יבטיחו בראש ובראשונה את בריאותם של המשתתפים במחקר. האמנה מתעדכנת על ידי ארגון הרופאים העולמי מידי כמה שנים.

חברות התרופות המבוססות מו"פ מחוייבות גם לעקרונות "הליכים קליניים נאותים" אשר נקבעו בארה"ב על ידי רשות המזון והתרופות הפדרלית (FDA) ובאיחוד האירופי על ידי הסוכנות האירופית להערכת תרופות (EMEA).

סף הקבלה למחקר רפואי נקבע על ידי מספר פרמטרים, כגון גיל, מין, סוג המחלה, טיפולים קודמים, ונתונים רפואיים אחרים. אדם שנתוניו לא עומדים בסף הקבלה לא יוכל להשתתף במחקר רפואי. ישנם מחקרים המחפשים מתנדבים החולים במחלה מסוימת, וישנם מחקרים המחפשים משתתפים בריאים. תנאי הקבלה למחקר נועדו להגן על המתנדבים ולהבטיח שהמחקר יענה על השאלות הרפואיות להן הוא נועד.

צוות המחקר הרפואי כולל רופאים, אחיות, עובדים סוציאליים ועובדים פארה-רפואיים אחרים.הם אלה שבודקים את מצבו הבריאותי של המשתתף בתחילת המחקר, נותנים הוראות מדויקות הנוגעות להשתתפות במחקר, ושומרים על קשר עמו גם לאחר שהמחקר הסתיים.

מחקרים קליניים הכרחיים לקידום הרפואה, ובלעדיהם לא תיתכן רפואה מודרנית ולא יתאפשר פיתוח של תרופות חדשות. חברות התרופות משקיעות מדי שנה כמאה מליארד דולרים במחקר קליני והן אחראיות על פיתוח של למעלה מ-90% מכלל התרופות החדשות ב-20 השנים האחרונות.

יש מספר שלבים במחקר קליני פאזה 1 עד פאזה רביעית, שנבדלים במבנה המחקר, מספר המשתתפים שמיועדים להיכנס ובמטרות המחקר – באופן קלאסי ניתן לתאר את סוגי המחקרים לפי המצויין מטה (יש מספר תחומים רפואיים וסוגי טיפולים חדשים בהם המודל הקלאסי אינו מיושם, לדוגמא בתחום מחקרי סרטן, פיתוח תרופות יתום, מחקרים במחלות נוירולוגיות שונות, מחקרים בילדים  ועוד…)

פאזה ראשונה – בדר"כ מחקר במתנדבים בריאים, ללא המחלה, מספר המשתתפים קטן (עשרות בודדות), והמטרה להבין את ההשפעה של התרופה מבחינת סבילות ותופעות לוואי,

פאזה שנייה – מחקר שמיועד למשתתפים שיש להם את המחלה שאליה מכוונת התרופה, בדר"כ מטרות המחקר זה סבילות ןבטיחות התרופה למרות שניתן להתחיל לקבל מושג על יעילות, בנוסף מנסים לקבוע את המינון של התרופה ע"י בדיקה של מספר מינונים, מינון זה ישמש למחקר בפאזה השלישית שהינו המחקר הראשי שימש לרישום התרופה במחלה המיועדת. גודל המחקר תלוי במחלה (שרות בודדות – מאות בודדות)

פאזה שלישית – מחקר מרכזי באוכלוסיות היעד של התרופה שמיועד לבדוק בנוסף לסבילות ובטיחות התרופה במספר משתתפים גדול יותר גם את יעילות התרופה בהשוואה לטיפול סטנדרטי קיים – במקרה שאין אזיי ישתמשו בפלצבו (אינבו טיפול ללא תרופה פעילה) , מחקרים אלו הם רבי משתתפים ויכולים להימשך זמן ארוך כתלות במחלה הנבדקת ( מאות עד אלפים לעיתים עשרות אלפים כמו במקרה של מחקרים לתרופות למחלות לב ולחץ דם)

מחקרים אלו הם בדר"כ בינלאומיים, נעשים במספר מדינות רב ובמספר רב של מרכזים רפואיים בעולם, בדר"כ יתוכננו עם מבנה מחקר שיחלק את קבוצות הטיפול באופן אקראי, הטיפול יוקצה באופן סמוי כך שגם המטופל וגם רופא המחקר לא יודעים מי מקבל איזה טיפול, שיטה זו שנקראית מחקר אקראי כפול סמיות הינה השיטה הטובה ביותר להבטיח מחקר ללא הטיות ובדיקה אמיתית של יעילות ובטיחות התרופה.

מחקר פאזה רביעית – מחקר שנעשה בתרופה לאחר שנרשמה ומאושרת לשייוק, מחקרים אלו מקבלים משנה ישיבות בשנים האחרונות ותפקידם משמעותי כדי לוודא המשך מעקב על פעילות התרופה מבחינת יעילות ובעיקר בטיחות, בדיקה של התרופה באוכלוסיות אחרות, בדיקה במצבי הריון, בדיקה בילדים, בדיקה של שביעות רצון מהטיפול והשפעה על איכות חיים ועוד …

 בשנים האחרונות ההגדרות המסורתיות של סוגי המחקר ושלבי הפיתוח משתנים-  והמבנה של המחקרים בתחומים רפואיים שונים אינו אחיד ומשתנה לאחר היוועצות בגופים הרגולטוריים המפקחים על המחקרים ועל רישום תרופות חדשות – ה FDA  והרשויות באירופה EMA

ולכן אפשר לחלק את סוגי המחקרים לשניים, מחקרים מגששים   explorative – מחקר בשלבים ראשונים לבדוק את ההוכחה לרעיון Proof of Concept , ואח"כ יש מחקרים מאשרים  Confirmatory   מטרתם לאשר את יעילות ובטיחות התרופה במספר מטופלים רב.

בארץ המחקרים הקליניים מפוקחים ע"י משרד הבריאות – מדור רוקחות המחלקה למחקרים קליניים על בסיס ההנחיות הבינלאומיות של good clinical practice ונוהל למחקרים קליניים משנת 2006. בימים אלו יש תהליך עידכון הנוהל ובנוסף יש מאמף להסדיר בחקיקה את התחום.

לרשימת הניסויים הרפואיים הנערכים בארץ ורשומים במאגר העולמי >

לאתר המחקרים הקליניים של הפדרציה הבינלאומית של חברות התרופות >