על פי הערכת ארגון הבריאות העולמי קיימות בעולם 5000 מחלות נדירות

ההשקעה בפיתוח תרופה חדשה מוערך כיום בכ-1,000,000,000 דולרים ואורך בממוצע כ-15 שנים. אין זה פלא אם כן כי חברות התרופות מייעדות את פיתוח התרופות שלהן לשווקים גדולים כגון מחלות נפוצות במדינות מפותחות. מאותה סיבה, שווקים קטנים, כגון במדינות מתפתחות, או מחלות נדירות שמספר החולים בהן קטן, לא מהווים יעד מועדף.

חוק תרופות יתום האמריקאי 1983 (Orphan Drug Act) נחקק על מנת לעגן את זכויותיהם של החולים לטיפול גם במחלות נדירות, וקבע לשם כך מספר תמריצים לעידוד חברות התרופות להשקיע במו"פ בתחום זה.

החוק מגדיר "תרופות יתום" כמוצר כימי או ביולוגי, המשמש לטיפול במחלה נדירה, אשר לדעת המחוקק האמריקאי מספר החולים בה אינו עולה על 200,000. באיחוד האירופי, המספר הקובע הוא 190,000 (EU Orphan Medicine Regulations).

בין יתר התמריצים הקבועים בחוק נמנים מתן בלעדיות שיווק למשך 7 שנים מיום אישור התרופה; הטבות מס; השתתפות בעלויות פיתוח; סיוע בהליכים הרגולטורים – מסלול רישום מהיר; ופטור מלא מתעריף רישום התרופה ב FDA. מאז נחקק החוק האמריקאי, 1129 תרופות וטכנולוגיות זכו למעמד של תרופות יתום (עד יוני 2004)[1]. במהלך 20 השנים האחרונות קיבלו 249 תרופות יתום אישור לשיווק בארה"ב. בשנת 2003, תשע תרופות יתום הניבו כל אחת רווחים העולים על מליארד דולר, הראשונה בהן היא EPOGEN של חברת AMGEN עם מכירות של 2.4 מליארד דולר.

תוצאותיה המוכחות של תכנית התמריצים האמריקאית הביאה גם את יפן (1995), סינגפור (1997), אוסטרליה (1998) והאיחוד האירופי (2000) לאמץ תכניות דומות. הטבלה הבאה מסכמת את עיקרי החקיקה (הנתונים מעודכנים לשנת 2005):

ארה"ב

יפן

אוסטרליה

האיחוד האירופי

חקיקה

Orphan Drug Act 1983;

Orphan Drug Regulation 1993

Notice of DG, PAB1985;

Orphan Drug Regulation 1993

Orphan Drug Policy set up in 1997

EU Regulation (EC) No. 141/2000

מינהל

Food and Drug Administration (FDA);

Office of Orphan Products Development (OOPD)

Ministry of Health and Welfare Development (MWH);

Drugs Fund for ADR Relief and Research Promotion

Therapeutic Goods Administration (TGA);

Orphan Drug Unit, Drug Safety and Evaluation Branch (DSEB)

Council on Orphan Medicinal Products (COMP);

Europe Medicine Evaluation Agency (EMEA)

המוטבים

חברת התרופות והחוקר

חברת התרופות

חברת התרופות

חברת התרופות

מעמד תרופות יתום

שכיחות – 0.75 לכל 1000 תושבים

שכיחות – 0.4 לכל 1000 תושבים

שכיחות – 0.1 לכל 1000 תושבים

שכיחות – 0.5 לכל 1000 תושבים;

מחלות טרופיות

בלעדיות שיווק

7 שנים

10 שנים

5 שנים

10 שנים

תמריצי מו"פ

50% ממחקרים רפואיים המבוצעים בארה"ב

6% מכל מחקר;

מוגבל ל10% ממסי החברה

אין תמיכה במענקים או בהטבות מס

בחינה מחודשת

אין

כן

כן

כן – לאחר 6 שנים

מספר תרופות יתום

1129

167

93

204

מספר חברות מעורבות

92

28

141

 

מדוע כדאי למחוקק הישראלי לקבוע מעמד של תרופות יתום בחוק ולעודד ההשקעה במחקר ופיתוח של תרופות אלה?

מזור לחולים הישראלים – 60,000 מתושבי ישראל, המייצגים 0.05% מהאוכלוסיה, לוקים בתסמונות נדירות. קבלת מעמד מיוחד לתרופות להן זקוקים חולים אלה יזרז את הליך רישום התרופה ויגביר את נגישותם לטיפולים המיוחדים הדרושים להם.

הקמתן של חברות ייעודיות לפיתוח תרופות יתום – קבלת מעמד של תרופות יתום, עם כל המשתמע מכך, תגביר את פיתוחן, שיווקן ונגישותן של התרופות. הפועל היוצא מכך היא הקמתן של חברות חדשות אשר יהיו מיועדות לפיתוח תרופות יתום. מאז נחקקו התקנות האירופאיות, לדוגמא, חלה עלייה ניכרת במספר חברות הסטארט-אפ הביוטכנולוגיות המתמקצעות במחלות נדירות. 46% מהתרופות הביוטכנולוגיות שאושרו על ידי הFDA בין השנים 1995-2000 היו תרופות יתום.

גידול בתעסוקה – החברות החדשות שיוקמו יזדקקו לעובדים מנוסים ומקצועיים, ובכך יתרמו להקטנת האבטלה. מספר חברות ישראליות קיבלו לאחרונה מעמד של תרופות יתום בארה"ב ובאירופה על תרופות פרי פיתוחן – טבע (קופקסון), גמידה סל (סטם-אקס), קמהדע (אלפא-1). חקיקה ישראלית מקבילה תגדיל ללא ספק את פעילותן של חברות אלה ואחרות בארץ ותגדיל את הדרישה לכח אדם מקומי מקצועי ומיומן.

שתי הצעות חוק בנושא תרופות יתום הונחו על שולחן הכנסת, אחת על ידי ח"כ זבולון אורלב והשנייה על ידי חה"כ נסים דהן ולאה נס, אולם עד למועד כתיבת שורות אלה לא הוגשו ההצעות לקריאה ראשונה.

 

[1] Orphan Drugs to 2008 – Understanding regulation and market opportunity in Europe, S. Seget, URCH Publishing

לאתר משרד תרופות יתום בארגון המזון והתרופות האמריקאי >

לאתר משרד תרופות יתום במכון הלאומי לבריאות האמריקאי >

למדיניות תרופות יתום של האיחוד האירופי >

לרשימת התרופות שקיבלו מעמד תרופת יתום על ידי רשות התרופות האוסטרלית >

לרשימת התרופות שקיבלו מעמד תרופת יתום על ידי רשות התרופות האירופאית >

לאתר Orphanet – מאגר המידע על תרופות יתום ומחלות נדירות >

לאתר הארגון האירופאי למחלות נדירות >